近三年来美国FDA批准的新药概况及趋势分析

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    美国FDA2019年-2021年，共批准151种新药。2019年批准的新药中，小分子化药38种，生物药10种；2020年批准的新药中，小分子化药38种，生物药15种；2021年批准的新药中，小分子化药36种，生物药14种；生物药所占比较分别为20.83%，28.30%和28%。
    近三年批准的药物还是以化药为主，但生物药的比例逐步增加，并且最近三年的十大畅销药物中，生物医药占据了半壁江山，生物医药市场占比越来越高。突破性疗法和“First-in-Class”药物数量是衡量药物创新性的重要标准， “First-in-Class”药物在2019年，2020年和2021年的获批数分别为20，21，24款，2021年无论是“First-in-Class”新药的绝对数还是49.0%的占比，都是2015年以来的最高值。2019年获批新药中，有13款曾斩获FDA授予的突破性疗法认定，2020年有22款，2021年有16款。
    在2019年-2021年中，美国FDA批准的肿瘤治疗新药分别为11种、18种和18种，其中近两年肿瘤药物都占总批准量的1/3以上，抗肿瘤药物的研发热度会持续升温。除了肿瘤药物，神经和精神类药物所占比重也比较大，2019-2021年分别批准了9种、8种和5种。
    “孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高。但在2019年-2021年期间，“孤儿药”的获批比例一直比较高，2019年，有21款(44%)治疗罕见病的“孤儿药”获批；2020年，有31款治疗罕见病的治疗药物获批，占总获批数的58%；2021年治疗罕见病的药物共有12款。与国外相比，国内“孤儿药”研发一直相对落后，我国罕见病患者约有2000万，但目前只有5%的罕见病有治疗方案。因此，对于创新药企而言，孤儿药将是一片新蓝海。